2024-10-11
2024年10月8日,国家药品监督管理局(NMPA)官网宣布,渤健生物科技(上海)有限公司生产的托夫生注射液(Tofersen)在中国正式获批上市。作为全球首款针对SOD1基因突变的肌萎缩侧索硬化症(ALS,俗称“渐冻人症”)基因疗法,Tofersen通过精准靶向并降解SOD1 mRNA,有效减少突变SOD1蛋白的生成,从而延缓神经元退化和疾病进展。此前,该药物已在美国获得FDA批准,本次在国内获批上市,标志着国内渐冻症基因治疗领域取得重要突破,为SOD1基因突变型ALS患者提供了全新的治疗选择和希望。这一批准将有助于提升患者生活质量,并推动基因疗法在神经退行性疾病治疗中的应用和发展。