一名25岁女性的案例展示了再生医学的最新进展。她在接受自体重编程干细胞移植不到三个月后，开始自行产生胰岛素。她是首位通过这一方法治疗1型糖尿病的患者。
这位住在天津的女性在与《自然》杂志的电话采访中表示：“我现在可以吃糖了。”自移植手术以来已经过去了一年多，她说：“我享受吃各种东西，尤其是火锅。”为了保护隐私，她要求匿名。
加拿大阿尔伯塔大学的移植外科医生兼研究员詹姆斯·夏皮罗（James Shapiro）对此手术结果感到震惊。他表示：“这名患者的糖尿病已经完全逆转，之前她需要大量胰岛素。”
这项研究发表在《细胞》杂志上，紧接着4月在中国上海的一组研究者报告了另一项成功案例，他们将胰岛素产生的胰岛素小体移植到一名59岁2型糖尿病男性的肝脏中，这些小体同样来自该男性自体重编程干细胞，并且他已经停止使用胰岛素。
这些研究是少数几项使用干细胞治疗糖尿病的开创性试验之一。全球近5亿人受糖尿病影响，其中大多数为2型糖尿病患者，主要是由于体内胰岛素不足或使用胰岛素的能力减弱。1型糖尿病则是免疫系统攻击胰腺中的胰岛素小体细胞。
虽然胰岛素小体移植可以治疗糖尿病，但供体不足以满足不断增长的需求，且接受者必须使用免疫抑制药物以防止身体排斥供体组织。
干细胞可以用于培养身体内任何组织，并且可以在实验室中无限培养，这意味着它们可能为胰腺组织提供无穷无尽的来源。通过使用来源于患者自身的组织，研究人员希望避免使用免疫抑制剂。
在首个此类试验中，北京大学的细胞生物学家邓宏魁及其同事从三名1型糖尿病患者体内提取细胞，并将其还原为多能状态，随后可以转化为任何细胞类型。这种重编程技术是由日本京都大学的山中伸弥（Shinya Yamanaka）在近20年前首次开发的。邓宏魁团队对该技术进行了修改：他们使用小分子而不是引入蛋白质来触发基因表达，这提供了更好的过程控制。
研究人员利用这些化学诱导的多能干细胞（iPS细胞）生成三维胰岛素小体聚集体，并在小鼠和非人类灵长类动物中测试了这些细胞的安全性和有效性。
2023年6月，在不到半小时的手术中，研究人员将约150万个胰岛素小体注入该女性的腹部肌肉——这是胰岛素小体移植的新部位。大多数胰岛素小体移植通常注入肝脏，无法进行观察。而将其置于腹部，研究人员可以通过磁共振成像监测细胞的状态，必要时可能移除它们。
两个月半后，该女性的胰岛素产量足以无需补充，且这一水平维持超过一年。到那时，她已经不再经历危险的血糖波动，血糖水平在目标范围内维持超过98%的时间。“这是非常了不起的，”京都大学的糖尿病研究者矢部大辅（Daisuke Yabe）表示，“如果这一结果可以推广到其他患者，那将是太好了。”
尽管结果引人注目，但需要在更多患者中复制，迈阿密大学的内分泌学家杰伊·斯凯勒（Jay Skyler）表示。他还希望看到该女性的细胞在五年内继续产生胰岛素，然后才考虑她“治愈”。
邓宏魁表示，其他两名参与者的结果“也非常积极”，他们将在11月达到一年标志，之后他希望将试验扩大到另外10或20名患者。
由于该女性之前接受了肝脏移植，因此她正在使用免疫抑制药物，研究人员无法评估iPS细胞是否降低了排斥风险。
即使身体不排斥移植，因为不认为这些细胞是“外来”的，但1型糖尿病患者由于自身是自身免疫疾病，仍存在攻击胰岛素小体的风险。邓宏魁表示，他们没有在该女性身上看到这种情况，因为她在使用免疫抑制药物，但他们正在尝试开发可以规避这种自身免疫反应的细胞。
使用受者自身细胞的移植有其优势，但研究人员表示，这些程序难以扩大和商业化。一些研究小组已开始尝试使用供体干细胞生成的胰岛素小体。
波士顿的Vertex Pharmaceuticals领导的一项试验的初步结果在6月报告，12名1型糖尿病患者接受了从捐赠的胚胎干细胞衍生的胰岛素小体，这些小体被注入肝脏。所有参与者都接受了免疫抑制治疗。三个月后，所有参与者在血液中存在葡萄糖时开始产生胰岛素，一些人实现了胰岛素独立。
去年，Vertex启动了另一项试验，使用来自捐赠干细胞的胰岛素小体，放置在一个旨在保护它们免受免疫系统攻击的装置中，并移植到1型糖尿病患者体内，该患者未接受免疫抑制治疗。“这项试验正在进行中，”参与该研究的夏皮罗表示，目标是招募17名参与者。
矢部也即将开始一项试验，使用来自供体iPS细胞生成的胰岛素小体。他计划开发胰岛素小体薄片，并将其外科手术植入三名1型糖尿病患者的腹部组织中，患者将接受免疫抑制治疗。第一名参与者预计将在明年初接受移植。
